Cinco crianças que nasceram surdas, tiveram sua audição restaurada com a ajuda de uma nova terapia genética. O tratamento faz parte de um estudo inédito e foi projetado especificamente para uma forma de surdez hereditária. Os resultados foram publicados nesta quarta-feira (5) na revista científica Medicina da Natureza.
Esse foi o primeiro ensaio clínico no mundo a administrar uma terapia genética de forma bilateral, ou seja, em ambos os ouvidos. No início deste ano, a primeira fase da pesquisa havia aplicado o tratamento em um dos ouvidos das crianças. Agora, os novos resultados incluem benefícios adicionais às observações no primeiro estudo.
A pesquisa foi liderada por pesquisadores do Mass Eye and Ear — que faz parte do Mass General Brigham, sistema de saúde integrado dos Estados Unidos — e do Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai, na China.
“Os resultados desses estudos são surpreendentes”, disse o coautor sênior do estudo, Zheng-Yi Chen, cientista associado dos Laboratórios Eaton-Peabody em Mass Eye and Ear, em comunicado à imprensa. “Continuamos a ver a capacidade auditiva das crianças tratadas progredindo dramaticamente e o novo estudo mostra benefícios adicionais da terapia genética quando administrada em ambos os ouvidos, incluindo a capacidade de localização da fonte sonora e melhorias no reconhecimento de fala em ambientes ruidosos”.
O objetivo dos pesquisadores é tratar as crianças com Surdez hereditária para alcançar a capacidade de ouvir sons em três dimensões. Essa capacidade é importante para a comunicação e para a realização de tarefas diárias comuns.
“Restaurar a audição em ambos os ouvidos de crianças que nasceram surdas pode maximizar os benefícios da recuperação auditiva”, diz o principal autor do estudo, Yilai Shu, professor, diretor do Centro de Diagnóstico e Tratamento de Perda Auditiva Genética afiliado ao Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai. “Estes novos resultados mostram que esta abordagem é muito promissora e justifica ensaios maiores internacionais”.
Como o estudo foi feito?
Mais de 430 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por perda auditiva incapacitante, sendo que 26 milhões nasceram com a condição. Além disso, 60% da surdez infantil é causada por fatores genéticos, incluindo lesões no gene OTOF que impedem a produção de uma proteína necessária para os mecanismos auditivos e neurais subjacentes à audição. Esse tipo de surdez é chamado cientificamente de DFNB9.
No novo estudo, os pesquisadores utilizaram terapia genética bilateral para tratar o DFNB9 em cinco crianças com a condição. Eles foram observados durante um período de 13 a 26 semanas no Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai, China.
Por meio de uma cirurgia especializada e minimamente invasiva, os pesquisadores injetaram especificamente o gene OTOF humano vírus transportado pelo adeno-associado (AAV) nos ouvidos internos dos pacientes. O primeiro tratamento bilateral foi realizado em julho de 2023. Durante o acompanhamento, foram apresentados 36 eventos adversos, mas não ocorreram toxicidade ou efeitos colaterais graves.
Ao final do tratamento, todas as cinco crianças recuperaram a audição em ambos os ouvidos, com melhorias na percepção da fala e na localização sonora. Com isso, elas conquistaram a capacidade de ouvir e apreciar música e foram vistos dançando ao som das melodias em vídeos captados para o estudo, que continua em andamento.
Em 2022, a primeira fase do estudo foi realizada em seis pacientes na China, que foram tratados em um ouvido com terapia genética. Esse ensaio, estes resultados foram publicados em janeiro deste ano na A Lancetamostrou que cinco em cada seis crianças tiveram melhorias na audição e na fala.
“Esses resultados confirmam a eficácia do tratamento que relatamos anteriormente e representam um passo importante na terapia genética para perda auditiva genética”, afirma Shu.
“A nossa esperança é que este estudo possa se expandir e que essa abordagem também possa ser comprovada para surdez causada por outros genes ou causas não genéticas”, acrescentou Chen. “Nosso objetivo final é ajudar as pessoas a recuperar a audição, independentemente da causa da perda auditiva.”
Os pesquisadores observam, ainda, que são necessários mais estudos para refinar a terapia e aplicá-la em mais pacientes, com um acompanhamento mais longo.
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